Brenda Marquezhoyos / Aderezo
¿Es el fin de las inyecciones de insulina? Te explicamos el revolucionario avance de edición genética que podría curar la diabetes tipo 1 evadiendo el ataque inmunológico, sin fármacos agresivos.
Brenda Marquezhoyos / Aderezo
Si ya vives con esta condición, algo muy grande está ocurriendo en los laboratorios del mundo, por primera vez, científicos lograron “engañar” al sistema inmunológico para que no destruya las células encargadas de producir insulina. No es magia ni ciencia ficción, es edición genética. Aunque la cura definitiva aún no se proclama oficialmente, el camino hacia ella ya está más claro que nunca.
La diabetes tipo 1 siempre ha tenido un toque trágico, el propio cuerpo destruye las células beta del páncreas que producen insulina, la hormona que regula la glucosa en la sangre. Es una rebelión interna.
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Sin insulina, el azúcar circula sin control, y el paciente debe inyectarse diariamente para sobrevivir. Durante décadas, los investigadores han intentado resolverlo mediante trasplantes de células beta —ya sea obtenidas de donantes o cultivadas en laboratorio—, pero siempre chocan con el mismo muro, el sistema inmunológico.
Engañar al sistema inmune
Ahí es donde entra el experimento sueco que ha sacudido al mundo científico. En septiembre, un equipo de la Universidad de Uppsala, en colaboración con la empresa estadounidense Sana Biotechnology, publicó en The New England Journal of Medicine un hallazgo histórico. Utilizaron la herramienta de edición genética Crispr, las famosas “tijeras moleculares” del ADN, para modificar células pancreáticas de un donante fallecido y hacerlas invisibles al sistema inmune.
El procedimiento, liderado por el médico Per-Ola Carlsson, buscó dotar a las células de una especie de “camuflaje molecular”. Mediante tres modificaciones genéticas, eliminaron las moléculas HLA —las que permiten al cuerpo identificar algo como ajeno— y sobreexpresaron una proteína llamada CD47, una especie de señal de “no me ataques” para las defensas naturales del organismo.
El resultado sorprendió incluso a los investigadores, las células modificadas sobrevivieron seis meses sin ser destruidas y produjeron insulina funcional durante todo ese tiempo.
“El beneficio sería enorme si logramos evadir el sistema inmunológico”, explicó Carlsson a EL PAÍS. “En el caso de la diabetes tipo 1, es preferible vivir con la enfermedad que recibir un trasplante y quedar dependiente de fármacos inmunosupresores. Pero si conseguimos mejorar la respuesta inmune, entonces el trasplante podría realmente ser una vía para curar esta enfermedad”.
El desafío de la cantidad
El ensayo fue una “prueba de concepto”. No pretendía curar al paciente, porque la cantidad de células trasplantadas (unos 80 millones) era apenas una fracción de lo necesario, para restablecer la independencia de insulina se estiman al menos mil millones. Pero lo importante no fue la dosis, sino la demostración de que las células genéticamente editadas pueden sobrevivir sin rechazo.
El problema es que, por ahora, estas células provienen de donantes humanos fallecidos, una fuente limitada e insuficiente para atender a millones de personas con diabetes.
Las células madre: una fábrica de esperanza
Por eso, el siguiente paso apunta hacia las células madre. En junio, la farmacéutica Vertex presentó resultados impresionantes, 12 pacientes recibieron células productoras de insulina generadas a partir de células madre. Un año después, 10 de ellos dejaron de necesitar insulina externa y todos se mantuvieron libres de hipoglucemias severas desde el tercer mes.
El único obstáculo, aún fue necesario suprimir el sistema inmunológico de los participantes. Es decir, funcionó, pero con las viejas desventajas.
El escudo físico
Otra línea de investigación intenta resolver el problema con dispositivos encapsulantes. En la Universidad Libre de Bruselas, científicos desarrollaron membranas semipermeables capaces de dejar pasar nutrientes y glucosa, pero no linfocitos ni anticuerpos. Sin embargo, el cuerpo terminó formando una capa fibrosa alrededor del dispositivo, lo que bloqueó el flujo de oxígeno y provocó la muerte de las células.
La idea era brillante, una cápsula que protegiera las células del ataque inmunológico sin necesidad de medicamentos. Pero, por ahora, el cuerpo humano sigue siendo un territorio difícil de convencer.
¿Entonces estamos cerca de la cura?
Sí, pero aún falta trabajo. Según Carlsson, la edición genética con Crispr es la vía más prometedora: permite crear células hipoinmunes a partir de células madre, capaces de reproducirse en grandes cantidades y esquivar al sistema inmune. Si se logra su producción a gran escala y se aprueban los ensayos clínicos, podríamos hablar —por primera vez en la historia— de una cura real para la diabetes tipo 1.
“No existen barreras insalvables porque ya podemos evadir el sistema inmunológico con esta tecnología”, asegura Carlsson.
Por ahora, lo más prudente es hablar de una “curación potencial”, no de una cura definitiva. Pero los avances de 2024 y 2025 representan el salto más grande desde que se descubrió la insulina hace un siglo.
La pregunta ya no es si será posible curar la diabetes, sino cuándo. Los pronósticos de los científicos son ciertos, ese “cuándo” podría estar mucho más cerca de lo que imaginamos.
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