Los científicos estadounidenses Victor Ambros y Gary Ruvkun fueron galardonados este lunes con el Premio Nobel de Medicina 2024 por su descubrimiento del microARN, una molécula diminuta que desempeña un papel crucial en la regulación de los genes y que abre nuevas perspectivas en el tratamiento de enfermedades graves como el cáncer, la diabetes y diversas patologías autoinmunes.
Camila Olvera Burdiles | Redacción Astillero Informa
El microARN es un tipo de ácido ribonucleico no codificante. Los ganadores se acercaron a identificarlo por primera vez en 1993, en dos trabajos publicados independientemente. Este descubrimiento reveló un nuevo mecanismo de regulación genética que hasta ese momento había pasado desapercibido para la comunidad científica, y que tiene una relevancia fundamental para el desarrollo y funcionamiento de los organismos multicelulares, incluidos los seres humanos.
El comité del Nobel del Instituto Karolinska destacó en su comunicado oficial que el hallazgo de Ambros y Ruvkun “Su revolucionario hallazgo reveló un nuevo principio de regulación de los genes que resultó ser crucial para los organismos multicelulares, incluyendo los seres humanos”. Según el jurado, la capacidad de los microARN para regular la expresión genética ha transformado la biología molecular y podría ser clave para el desarrollo de terapias futuras dirigidas a combatir enfermedades relacionadas con mutaciones genéticas y fallos en la regulación celular.
Un descubrimiento revolucionario
Ambros, de 70 años, actualmente es profesor en la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts; y Ruvkun, de 72 años, profesor de genética en la Facultad de Medicina de Harvard. Iniciaron su colaboración científica hace más de tres décadas, centrándose en los mecanismos de regulación genética en organismos simples. Para sus investigaciones utilizaron un gusano redondo, C. elegans, para estudiar las mutaciones celulares en tiempo real.
Fue en este pequeño nematodo de un milímetro de largo donde ambos científicos descubrieron que ciertos fragmentos de ARN, que entonces no se consideraban funcionales, en realidad desempeñaban un papel crucial en la regulación de los genes. Esta molécula, bautizada como microARN, tiene la capacidad de silenciar o activar genes específicos, lo que permite a las células seleccionar sólo las instrucciones relevantes para su función y desarrollo.
Este descubrimiento no solo abrió un campo completamente nuevo en la investigación genética, sino que también proporcionó una plataforma para el desarrollo de futuras terapias basadas en la manipulación de estos pequeños fragmentos de ARN.
Implicaciones en la medicina moderna
Uno de los aspectos más destacados del microARN es su potencial para convertirse en una herramienta terapéutica clave. Claire Fletcher, profesora de oncología molecular en el Imperial College de Londres, explicó que los microARN proporcionan nuevas estrategias para tratar enfermedades como el cáncer, ya que pueden intervenir directamente en la regulación de genes que se ven alterados durante el desarrollo de tumores.
“El microARN modifica cómo funcionan los genes en la célula”, explicó Fletcher. En el caso del cáncer, por ejemplo, si un gen está mutado y está produciendo una actividad excesiva que impulsa el crecimiento descontrolado de células, un microARN podría ser diseñado para silenciar ese gen y detener su efecto dañino.
Aunque estas terapias aún están en una etapa experimental, ya se han iniciado ensayos clínicos que buscan explorar el uso de microARN en el tratamiento de ciertos tipos de cáncer, como el melanoma. Sin embargo, Fletcher señaló que todavía falta tiempo para que los organismos reguladores aprueben este tipo de tratamientos, estimando que podrían pasar entre cinco y diez años antes de que se disponga de fármacos basados en microARN en el mercado.
Además del cáncer, los microARN también tienen el potencial de ser utilizados como biomarcadores para detectar enfermedades en etapas tempranas o para monitorear el progreso de ciertos tratamientos. Su capacidad para regular múltiples genes a la vez los convierte en herramientas versátiles y prometedoras para la medicina personalizada del futuro.
Reacciones de los galardonados
Ambros y Ruvkun, quienes han colaborado estrechamente durante años pero han trabajado de forma independiente, recibieron la noticia del premio con gran emoción. “Es algo increíble”, comentó Ruvkun en una llamada telefónica con la agencia AFP poco después de que se anunciara el premio. El genetista, quien recibió la noticia en su casa, señaló que celebraría el galardón con su familia y amigos. Por su parte, Ambros se mostró igualmente sorprendido al enterarse de la noticia a través de un periodista de la radio sueca, ya que el comité no había logrado contactarlo previamente. Destacó la larga amistad que lo une con Ruvkun y la importancia de su colaboración en la consecución de este descubrimiento.
El contexto de los premios Nobel
El Nobel de Medicina de este año continúa una tendencia en la que los avances en la biología molecular y la genética han sido protagonistas. El año pasado, el galardón fue otorgado a la húngara Katalin Karikó y al estadounidense Drew Weissman por sus descubrimientos en la tecnología del ARN mensajero, base fundamental para las vacunas contra el COVID-19 de Pfizer/BioNTech y Moderna.
El premio de Medicina es el primero de los prestigiosos galardones Nobel que se anuncian cada año. A lo largo de esta semana se darán a conocer los premios de Física y Química, seguidos por el Nobel de Literatura el jueves y el Nobel de la Paz, el más esperado, el viernes. La temporada de premios concluirá el lunes 14 de octubre con el Nobel de Economía.
El Premio Nobel de Medicina ha sido otorgado 114 veces desde su creación, reconociendo a un total de 227 laureados. De estos, solo 13 han sido mujeres, lo que resalta la persistente desigualdad de género en el ámbito científico. Los galardonados de este año recibirán el premio en una ceremonia el 10 de diciembre en Estocolmo, que conmemora la fecha de la muerte del fundador de los Nobel, Alfred Nobel.
Ambros y Ruvkun compartirán un premio de 11 millones de coronas suecas (más de un millón de dólares), que será dividido entre ambos por igual.
Con información de AP y AFP
